Die ambulante Dauerbehandlung der Hämophilie B

Zusammenfassung

Acht Patienten mit schwerer und mittelschwerer Hämophilie B nahmen an einer Dauerbehandlung von 6 Monaten teil, bei der jeder Patient nach drei Therapieschemata über 2 Monate behandelt wurde: einmal 18, zweimal 18 und zweimal 9 Einheiten Faktor IX pro kg Körpergewicht und Woche. Die Patienten wurden streng zufällig den sechs möglichen Reihenfolgen zugeteilt. Ein Patient mußte wegen einer Hepatitis, ein weiterer wegen allergischer Symptome aus der Studie ausscheiden. In der Vorperiode hatte die Zahl der Blutungen pro 2 Monate nach Angaben der Patienten bei insgesamt etwa 40 gelegen. Nach einmal 18 Einheiten Faktor IX pro kg Körpergewicht und Woche ging sie auf 9 zurück, nach zweimal 9 und zweimal 18 Einheiten pro kg Körpergewicht und Woche sank die Zahl der Gesamtblutungen auf 2. Die Dosis von zweimal 9 Einheiten wurde von den Patienten selbst als ideale Dosis bezeichnet. Mit dieser Dosis sollte man beginnen, wenn man sich entschließt, zur Dauersubstitution der Hämophilie B überzugehen. Bei Blutungsfreiheit und eingetretener Kräftigung des Bewegungsapparates durch die vermehrte körperliche Belastbarkeit kann versuchsweise auf wöchentliche Intervalle unter Erhöhung der Einzeldosis auf 18 E/kg Körpergewicht übergegangen werden.

Summary

Eight patients with severe or moderately severe haemophilia B were treated for six months, according to three schemata for two months each: 18, twice 18, or twice 9 U of factor IX per kg body-weight weekly. The sequence of the six possible treatment schemes was determined strictly at random. One patient had to be excluded because he developed hepatitis, another because allergic signs developed. In the pre-trial period the number of bleedings per two months had been about 40, as recorded by the patients. The bleedings were reduced to nine after 18 U of factor IX per kg body-weight weekly, falling to two after twice 9 and twice 18 U/kg weekly. The patients themselves considered twice 9 U/kg as the ideal dosage. It is recommended that this dosage scheme should be used initially if one decides to employ permanent substitution in haemophilia B. Once freedom from bleedings and strengthening of the motor system have been achieved one can then try 18 U per kg body-weight once a week.