Fortschr Neurol Psychiatr 2023; 91(12): 488
DOI: 10.1055/a-2163-2430
Fokussiert

Ernüchterndes Studienergebnis bei primärer mitochondrialer Myopathie

Primäre mitochondriale Myopathien (PMMs) sind genetische Erkrankungen mit einer beeinträchtigten mitochondrialen oxidativen Phosphorylierung. Es resultieren Einschränkungen der körperlichen Funktion und Leistungsfähigkeit sowie der Lebensqualität. Frühe klinische Studien gaben Hinweise auf eine Wirksamkeit von Elamipretid, die in einer Phase-III-Studie überprüft werden sollten.



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Article published online:
11 December 2023

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