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Dtsch Med Wochenschr 2023; 148(23): 1488
DOI: 10.1055/a-2043-7504
DOI: 10.1055/a-2043-7504
Aktuell publiziert
Gentherapie für Patienten mit Hämophilie B ist Faktor-IX-Gabe überlegen
![](https://www.thieme-connect.de/media/dmw/202323/lookinside/thumbnails/10-1055-a-2043-7504-1.jpg)
Die lebenslange regelmäßige intravenöse Substitution des Gerinnungsfaktors IX ist die bisher einzige Therapieoption bei der Hämophilie B, einer seltenen, nur bei Männern manifesten Erkrankung, bei der es durch den Faktor-IX-Mangel unter anderem zu spontanen Muskel- und Gelenkeinblutungen kommt. Eine innovative Gentherapie könnte der „Gamechanger“ bei der Erkrankung sein, wie eine aktuelle Phase-3-Studie zeigte.
Publication History
Article published online:
10 November 2023
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