Challenging News: Pädiatrische Hämatologie und Onkologie

ZUSAMMENFASSUNG

Neuigkeiten aus der pädiatrischen Onkologie gibt es in diesem Jahr u. a. im Feld der Targeted-Therapies. So erzielten Tyrosinkinase(TRK)-Inhibitoren hohe Ansprechensraten und lange Ansprechensdauern bei einigen seltenen, durch NTRK-Fusionen (NTRK = Neurotrophe Gene der Tyrosin-Rezeptorkinase) charakterisierten Tumorerkrankungen wie dem Infantilen Fibrosarkom. Als erster TRK-Inhibitor wurde Larotrectinib mittlerweile sowohl in den USA wie in Europa zur Behandlung von NTRK-Fusionstumoren jeglicher Histologie, also tumoragnostisch, zugelassen. Die akuten Nebenwirkungen der Therapie scheinen überschaubar, zu Langzeitrisiken gibt es noch keine belastbaren Daten. Da zudem viele NTRK-Fusionstumoren auch durch vollständige Resektion oder Resektion plus Chemotherapie beherrschbar sind, sollte die Indikation zur Therapie mit TRK-Inhibitoren derzeit noch streng gestellt werden. Interessante Ergebnisse kommen auch aus an Langzeit-Überlebenden nach Krebserkrankung im Kindesalter durchgeführten Untersuchungen: So war in einer Studie die Mortalität von an Brustkrebs erkrankten Langzeitüberlebenden höher als bei der nicht vorbelasteten Vergleichspopulation.

Neue Entwicklungen sind auch aus der pädiatrischen Hämatologie zu berichten: Seit diesem Jahr steht mit Emicizumab die erste subkutan applizierbare Therapie zur Behandlung der schweren Hämophilie A zur Verfügung.

• Literatur

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