Kinder mit schwerer, kombinierter Immundefizienz SCID-X1 haben eine geringe Lebenserwartung. Wenn kein HLA-kompatibler Stammzellspender zur Verfügung steht, ist eine Gentherapie die letzte Hoffnung. Erste Behandlungen besserten die T-Zell-Funktion, aber im Verlauf kam es zu vektorinduzierten Leukämien. Mamcarz et al. kombinierten ihre lentivirale Gentherapie mit einer Bulsulfan-Konditionierung.
