Autoimmunerkrankungen – Neuer Therapieansatz beim IPEX-Syndrom

Das IPEX-Syndrom ist eine seltene Erkrankung, von der vor allem Neugeborene und Kleinkinder betroffen sind. Die jungen Patienten leiden – oftmals gleichzeitig – unter schwerem Durchfall, Diabetes, Hautentzündungen, Blutarmut, Lungenentzündung und Hepatitis. Ursache ist ein Defekt in der Immunabwehr. Einem Team um Prof. Falk Nimmerjahn vom Lehrstuhl für Genetik der Friedrich-Alexander-Universität Erlangen-Nürnberg (FAU) ist es nun gelungen, einen neuen Therapieansatz für diese Autoimmunerkrankung zu identifizieren. Die Ergebnisse ihrer Arbeit haben sie im November 2013 im Fachjournal „Proceedings of the National Academy of Sciences“ (PNAS) publiziert.

Betroffen von der Erkrankung sind Kinder, denen durch einen Gendefekt ein Eiweißstoff fehlt, den der Organismus braucht, um regulatorische T-Helferzellen zu produzieren. Diese Zellen sorgen dafür, dass das Immunsystem nicht das körpereigene Gewebe angreift. Fehlen die Zellen, sind schwere Entzündungen die Folge, die Gewebe im gesamten Organismus zerstören können. Unbehandelt endet die Krankheit oft tödlich. Eine der wenigen Therapien, mit denen sich das IPEX-Syndrom heilen lässt, ist eine Knochenmarktransplantation. Diese ist jedoch für die geschwächten Patienten sehr belastend.

Dem Team um Nimmerjahn ist es nun gelungen, einen Krankheitsmechanismus zu identifizieren, der zu Entzündungen von Leber, Niere, Haut und Lunge beiträgt. Es sind die Autoantikörper, die in den B-Zellen gebildet werden und die für die Gewebeentzündungen verantwortlich sind. Als die Wissenschaftler die B-Zellen medikamentös aus dem Organismus entfernten, wurden auch die Entzündungen schwächer und die Überlebensrate stieg deutlich an. Da diese Therapie bereits bei einer Vielzahl anderer Autoimmunerkrankungen eingesetzt wird, hoffen die Forscher nun, dass sie auch beim IPEX-Syndrom rasch in die klinische Praxis übertragen werden kann.

Nach einer Mitteilung der Friedrich-Alexander-Universität Erlangen-Nürnberg