Sozialmedizinische Bewertungen der zulassungsüberschreitenden Anwendung („Off-Label-Use“) von onkologischen Medikamenten: Grundlagen und Empfehlungen der Begutachtung am Beispiel der adjuvanten Trastuzumab-Therapie des HER2/neu-positiven Mammakarzinoms

Hintergrund und Fragestellung: Die zulassungsüberschreitende Anwendung von Medikamenten („Off-Label-Use“) wird in der Onkologie vielfach genutzt. Anhand eines aktuellen Beispiels werden die Grundsätze in der sozialmedizinischen Bewertung zum „Off-Label-Use“ aufgezeigt. Sozialmedizinische Bewertungen: Die Beurteilung der Leistungspflicht der GKV zum „Off-Label-Use“ ist gebunden an SGB V, AMG und Rechtssprechung des BSG. Das BSG-Urteil vom 19.03.2002 fordert, dass in Einzelfällen mit lebensbedrohlicher/schwerwiegender Erkrankung, für die keine anderen Therapien verfügbar sind, wissenschaftliche Nutzenbelege zum „Off-Label“-Einsatz vorliegen, die eine arzneimittelrechtliche Zulassung erwarten lassen. Gefordert werden entweder entsprechende Daten einer klinischen Phase-III-Studie und Zulassungsantrag oder andere, wissenschaftlich nachprüfbare Erkenntnisse und ein Konsens der Fachkreise. Nach § 35b SGB V wird ein systemischer Lösungsansatz („Off-Label“-Expertengruppen beim BfArM) vorgegeben. Bewertungen zu vielen Fallkonstellationen liegen allerdings noch nicht vor, so dass Beratungen durch den MDK notwendig sind. So führen beispielsweise derzeit neuere wissenschaftliche Erkenntnisse zur adjuvanten Trastuzumab-Therapie beim HER2/neu-positiven Mammakarzinom dazu, dass differenzierte medizinische und sozialrechtliche Bewertungen als Einzelfallempfehlungen an die GKV zum „Off-Label“-Einsatz erstellt werden. Dabei sind medizinische Standards der onkologischen Therapie, Besonderheiten kurativer bzw. palliativer Therapiezielsetzungen, wie auch individuelle Faktoren von Patientin und Tumorerkrankung in der Nutzen-Risiko-Analyse zu berücksichtigen. Schlussfolgerungen: Aussagekräftige Daten methodisch hochwertiger klinischer Studien, die eine ausreichend sichere Nutzenbewertung ermöglichen, sind notwendig, damit der MDK im Einzelfall eine zulassungsüberschreitende Verordnung empfehlen kann. Das KC Onkologie strebt an, durch Abstimmung einer gemeinsam getragenen Position innerhalb des MDK im Fachgebiet Onkologie, eine einheitliche Beratung der GKV sicherzustellen. Offene Fragestellungen und neue wissenschaftliche Erkenntnisse erfordern eine ständige Überprüfung der Empfehlungen.