Meeting Report: Pharmacology in Pediatric Oncology. Summary of the 10^th International Expert Meeting of the Kind Philipp Foundation for Leukemia Research, June 10 - 13, 2001 at the Schloss Reisensburg, Günzburg an der Donau

Abstract

The Kind-Philipp foundation invited a group of international experts from academia, industry, and regulatory institutions to discuss aspects of new drug development in pediatric oncology. The current design, conduct and infrastructure of clinical trials in Europe and the United States, recent regulatory changes of drug development, and the impact of the likely availability of more targeted anti-cancer agents on drug development for pediatric cancers were discussed. This included a review of risk factors, surrogate markers, novel targets, and new anti-cancer agents for pediatric cancers. A special effort was made to define the requirements of well performed clinical trials, including target evaluation, trial design, use of pharmacokinetic (PK) studies, surrogate markers, ethical, and statistical aspects. The greater need for collaboration beyond the National level was recognized.

Zusammenfassung

Die Kind-Philipp-Stiftung lud eine Gruppe internationaler Fachleute aus Forschung, Industrie und Gesundheitsbehörden zur Diskussion verschiedener Aspekte der Arzneimittelentwicklung in der pädiatrischen Onkologie ein. Zur Sprache kamen Design, Durchführung und Infrastruktur klinischer Studien in Europa und den Vereinigten Staaten. Ebenfalls diskutiert wurden die neuesten gesetzlichen Bestimmungen für die Entwicklung von Arzneimitteln sowie die Auswirkungen, die eine Vielzahl neuer Krebsmittel auf die Entwicklung neuer Heilmittel für die pädiatrische Onkologie haben dürfte. In diesem Zusammenhang erfolgte eine kritische Auseinandersetzung mit Risikofaktoren, Surrogat-Markern, neuen „Targets” sowie mit neuen Anti-Krebs-Medikamenten für die pädiatrischen Onkologie. Ein Schwerpunkt der Tagung bestand in der Definition der Anforderungen an klinische Studien, wobei nebst ethischen und statistischen Aspekten, Target-Evaluierung, Studiendesign, Einsatz pharmakokinetischer Studien und Surrogat-Marker diskutiert wurden.

Key words

Childhood - Cancer - Targeted therapy - Clinical trial

Schlüsselwörter

Pädiatrische Onkologie - Arzneimittel - Pharmakokinetik - Klinische Studie