muko.check – Umfrage unter Menschen mit CF zu Veränderungen von Symptomen, Lebensqualität und Therapielast unter CFTR-Modulatortherapie

Einleitung Seit einigen Jahren besteht für Menschen mit CF (MmCF) die Möglichkeit einer Therapie mit CFTR-Modulatoren, welche am Basisdefekt die Funktion des Chlorid-Ionenkanals teilweise wiederherstellen können. In Studien zeigt sich eine wesentliche Reduzierung von Symptomen und der Exazerbationsrate sowie eine verbesserte Lungenfunktion und resultierende Lebensqualität. Kontrovers diskutiert wird die Frage, ob durch eine CFTR Modulatortherapie bisherige Therapien reduziert werden können. Obwohl hierfür bisher kaum wissenschaftliche Evidenz vorliegt, spielt dies bereits jetzt in der Beratung eine große Rolle. Für zukünftige Empfehlungen und für eine individuelle gemeinsame Entscheidungsfindung ist es Voraussetzung wahrgenommene Symptom- und Lebensqualitätsveränderungen, Einstellungen von MmCF zu Therapielast und –anpassung sowie Verträglichkeit von Modulatoren zu kennen.

Methoden Durchführung einer webbasierten, anonymen Fragebogenerhebung unter MmCF (Erwachsene und Jugendliche>12 Jahren mit Einverständnis der Eltern) zwischen Juli und September 2022.

Ergebnisse Teilgenommen haben 514 MmCF, 327 erhielten eine Modulatortherapie (91% Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor). Die Analyse der Daten zeigt deutlich einen Rückgang von Symptomen und eine Zunahme der Lebensqualität bei moderaten Nebenwirkungen unter Modulatortherapie. Während der generelle Wunsch nach Senkung der Therapielast groß ist, schätzen etwa gleiche viele MmCF eine Reduktion von mukolytischen Inhalationen, Antibiotika und Physiotherapie als realistisch möglich beziehungsweise unmöglich ein. Bei den Pankreasenzymen und Insulintherapie wird weit überwiegend eine Therapiereduktion für nicht möglich gehalten. Bei der Angabe zu tatsächlich reduzierten Therapien ergab sich die höchste Rate für mukolytische Inhalationen gefolgt von systemisch antibiotischer Therapie.

Diskussion Während eine Modulatortherapie von MmCF oft als lebensverändernd wahrgenommen wird, ergibt sich ein sehr differenziertes Bild bei der Einschätzung, ob eine Therapiereduktion realistisch ist. Ein relevanter Anteil von MmCF hat jedoch bereits Therapiemaßnahmen reduziert. Es erscheint notwendig Empfehlungen zu Modifikationen von Basis- und Indikationstherapien zu entwickeln und durch entsprechende Studien zu belegen.

Publication History

Article published online:
09 March 2023