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DOI: 10.1055/s-0043-1760911
Hydroxychloroquin bei kindlichen interstitiellen Lungenerkrankungen – Ergebnisse einer randomisierten Phase 2 Studie
Hintergrund Kindern mit interstitiellen Lungenerkrankungen (chILD) können kaum Behandlungen angeboten werden, die in kontrollierten Studien untersucht wurden. Wir haben Hydroxychloroquin (HCQ) in einer prospektiven, multizentrischen, 1:1 randomisierten, doppelblinden, placebokontrollierten Parallelgruppen-/Crossover-Studie der Phase 2 untersucht. HCQ (START-Arm) oder Placebo wurden 4 Wochen lang verabreicht. Danach erhielten alle Probanden für weitere 4 Wochen HCQ. Im STOP-Arm wurden die Probanden, die bereits HCQ einnahmen, randomisiert und erhielten 12 Wochen lang HCQ oder Placebo (=Absetzen von HCQ). Danach beendeten alle Probanden die Behandlung und wurden für weitere 12 Wochen beobachtet.
Methodik und Ergebnisse 26 Probanden wurden in den START-Arm eingeschlossen, 9 in den STOP-Arm, von denen vier Probanden an beiden Armen teilnahmen. Der primäre Endpunkt, das Vorhandensein oder Nichtvorhandensein eines Ansprechens auf die Behandlung, bewertet anhand der Oxygenierung (Veränderung der transkutanen O2-Sättigung von>5%), unterschied sich nicht zwischen den Placebo- und HCQ-Gruppen. Die sekundären Endpunkte, einschließlich der Veränderung der O2-Sättigung>3%, der gesundheitsbezogenen Lebensqualität, der Lungenfunktion und der 6-Minuten-Gehteststrecke, unterschieden sich ebenfalls nicht. Die Kombination aller Placebo- und aller HCQ-Behandlungsepisoden ergab auch keine signifikanten Behandlungseffekte. Die Effektgrößen waren insgesamt gering. HCQ wurde gut vertragen, unerwünschte Ereignisse unterschieden sich nicht zwischen Placebo und HCQ.
Schlussfolgerungen Trotz erheblicher Limitationen der Studie, wie kleine Studienpopulation, kurze Behandlungsdauer, keine Lungenfunktionstests bei Kindern<6 Jahren, erfordert die beobachtete geringe Effektgröße der HCQ-Behandlung eine sorgfältige Neubewertung von Verschreibungen in der täglichen Behandlungspraxis.
Unterstützt durch chILD-EU (FP7, No. 305653), Bundesministerium für Bildung und Forschung (BMBF), “HCQ4Surfdefect”, (01GM1702), Deutsches Zentrum für Lungneforschung (DZL, 82DZLG13A2)
Publication History
Article published online:
09 March 2023
© 2023. Thieme. All rights reserved.
Georg Thieme Verlag
Rüdigerstraße 14, 70469 Stuttgart, Germany