Zystische Fibrose: Tezacaftor-Ivacaftor wirksam bei Patienten mit CFTR-Restfunktion?

Der CFTR-Potentiator Ivacaftor kann bei Patienten mit Zystischer Fibrose (ZF) und bestimmter Mutation die Lungenfunktion verbessern. Ob eine Kombination mit dem Korrektor Tezacaftor bei Patienten mit heterozygoter Genvariante und CFTR-Restfunktion wirksam und sicher ist, haben Rowe und sein Team in einer klinischen Phase-III-Studie getestet.

Fazit

Die Kombinationstherapie aus dem Potentiator Ivacaftor und dem Korrektor Tezacaftor ist bei Betroffenen mit Zystischer Fibrose und der heterozygoten Form der Phe508del Mutation mit CFTR-Restfunktion sicher und verbesserte in dieser Studie die Lungenfunktion. Aufgrund der positiven Effekte empfehlen die Autorinnen/Autoren eine Ausweitung von Studien mit diesen Wirkstoffen auf weitere Mutationstypen.