Gesundheitswesen 2019; 81(01): e21-e32
DOI: 10.1055/s-0043-107235
Originalarbeit
© Georg Thieme Verlag KG Stuttgart · New York

Die probabilistische Effizienzgrenze: eine Wirtschaftlichkeitsanalyse von Therapieoptionen im Indikationsgebiet Hepatitis C

The Probabilistic Efficiency Frontier: A Value Assessment of Treatment Options in Hepatitis C
Axel C. Mühlbacher
1   Gesundheitsökonomie und Medizinmanagement, Hochschule Neubrandenburg, Neubrandenburg
,
Andrew Sadler
1   Gesundheitsökonomie und Medizinmanagement, Hochschule Neubrandenburg, Neubrandenburg
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Publication Date:
19 June 2017 (online)

Zusammenfassung

Hintergrund Das IQWiG entwickelte die Methodik der Effizienzgrenze, um den gesetzlichen Vorgaben über die Bewertung der Wirtschaftlichkeit von Gesundheitstechnologien nachzukommen. Bislang wurden Effizienzgrenzen nur auf Basis einzelner Endpunkte berechnet. Dies widerspricht der Realität eines multidimensionalen Patientennutzens.

Ziel Zielsetzung der Studie war die Operationalisierung eines multidimensionalen Nutzens und die Berechnung einer Effizienzgrenze unter Berücksichtigung der Unsicherheit bei klinischen Effekt- und Präferenzdaten. Die Fallstudie sollte dokumentieren, wie die methodischen Herausforderungen überwunden werden können, um die Effizienzgrenze zur Wirtschaftlichkeitsanalyse und Entscheidungsfindung im Bereich der Hepatitis C sinnvoll zu nutzen.

Methode Die Operationalisierung des Patientennutzes erfolgte über mehrere patientenrelevante Zielkriterien. Für die Aggregation des Gesamtnutzens wurden Präferenzdaten herangezogen. In einer Monte-Carlo-Simulation mit 10000 Zufallsziehungen wurden patientenrelevante Endpunkte mit einer Beta-Verteilung und Präferenzdaten mit einer Normalverteilung berücksichtigt. Der Gesamtnutzen in Relation zu den Kosten informierte über die Angemessenheit der Preise. Die Parameterunsicherheit wurde mithilfe der Preis-Akzeptanz-Kurve und des Netto-Kosten-Vorteils dargestellt.

Ergebnisse Seit Beginn der antiviralen Therapien zur Behandlung von Hepatitis C wurden große Nutzen- bzw. Effizienzsprünge vollzogen. Auf Basis der hier berücksichtigten Effekt- und Präferenzdaten erwiesen sich die interferonfreien Behandlungsoptionen zum derzeitigen Preisniveau als effizient. Die Therapien der neuesten Generation erzielten einen positiven Netto-Kosten-Vorteil.

Schlussfolgerung Die vom IQWiG beschriebene Methodik zur Berechnung der Effizienzgrenze und der Unsicherheit konnte für den Bereich der HCV Therapie praktisch umgesetzt werden. Die Effizienzgrenze, die Preis-Akzeptanz-Kurve und der Netto-Kosten-Vorteil können im Rahmen der Erstattungsentscheidungen bzw. der Preisverhandlungen wesentliche Informationen beisteuern.

Abstract

Background The German Institute for Quality and Efficiency in Health Care (IQWiG) recommends the concept of the efficiency frontier to assess health care interventions. The efficiency frontier supports regulatory decisions on reimbursement prices for the appropriate allocation of health care resources. Until today this cost-benefit assessment framework has only been applied on the basis of individual patient-relevant endpoints. This contradicts the reality of a multi-dimensional patient benefit.

Objective The objective of this study was to illustrate the operationalization of multi-dimensional benefit considering the uncertainty in clinical effects and preference data in order to calculate the efficiency of different treatment options for hepatitis C (HCV). This case study shows how methodological challenges could be overcome in order to use the efficiency frontier for economic analysis and health care decision-making.

Method The operationalization of patient benefit was carried out on several patient-relevant endpoints. Preference data from a discrete choice experiment (DCE) study and clinical data based on clinical trials, which reflected the patient and the clinical perspective, respectively, were used for the aggregation of an overall benefit score. A probabilistic efficiency frontier was constructed in a Monte Carlo simulation with 10000 random draws. Patient-relevant endpoints were modeled with a beta distribution and preference data with a normal distribution. The assessment of overall benefit and costs provided information about the adequacy of the treatment prices. The parameter uncertainty was illustrated by the price-acceptability-curve and the net monetary benefit.

Results Based on the clinical and preference data in Germany, the interferon-free treatment options proved to be efficient for the current price level. The interferon-free therapies of the latest generation achieved a positive net cost-benefit. Within the decision model, these therapies showed a maximum overall benefit. Due to their high additional benefit and approved prices, the therapies lie above of the extrapolated efficiency frontier, which suggests that these options have efficient reimbursement prices. Considering uncertainty, even a higher price would have resulted in a positive cost-benefit ratio.

Conclusion IQWiG’s efficiency frontier was used to assess the value of different treatment options in HCV. This study demonstrates that the probabilistic efficiency frontier, price-acceptability-curve and the net monetary benefit can contribute essential information to reimbursement decisions and price negotiations.

Ergänzendes Material

 
  • Literatur

  • 1 Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen. Dokumentation und Würdigung der Anhörung zum Entwurf der Allgemeinen Methoden 4.2. 2015
  • 2 Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen. Allgemeine Methoden. Version 4.2 vom 22.04.2015. 2015
  • 3 Bacon BR, McHutchison JG. Into the light: strategies for battling hepatitis c. American Journal of Managed Care 2007; 13: S319
  • 4 Mühlberger N, Schwarzer R, Lettmeier B. et al. HCV-related burden of disease in Europe: a systematic assessment of incidence, prevalence, morbidity, and mortality. BMC public health 2009; 9: 34
  • 5 Gutteling J, De Man R, Busschbach J. et al. Overview of research on health-related quality of life in patients with chronic liver disease. Neth J Med 2007; 65: 227-234
  • 6 Gutteling J, De Man R, Van Der Plas S. et al. Determinants of quality of life in chronic liver patients. Alimentary pharmacology & therapeutics 2006; 23: 1629-1635
  • 7 Robert-Koch-Institut. Zur Situation bei wichtigen Infektionskrankheiten in Deutschland. Hepatitis C im Jahr 2014. Epidemiologisches Bulletin 2015
  • 8 Warpakowski A. Hepatitis C: Neue Wirkstoffe stoppen das Virus. Dtsch Arztebl International 2014; 111: 509-510
  • 9 Sarrazin C, Berg T, Wedemeyer H. Aktuelle Empfehlung der DGVS zur Therapie der chronischen Hepatitis C. Deutsche Gesellschaft für Verdauungs-und Stoffwechselkrankheiten (DGVS) 2014
  • 10 Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen. Wahlbasierte Conjoint-Analyse – Pilotprojekt zur Identifikation, Gewichtung und Priorisierung multipler Attribute in der Indikation Hepatitis C. Köln: 2014
  • 11 Stollenwerk B, Lhachimi SK, Briggs A. et al. Communicating the parameter uncertainty in the IQWiG efficiency frontier to decision-makers. Health economics 2015; 24: 481-490
  • 12 Mühlbacher AC, Kaczynski A. Making good decisions in healthcare with multi-criteria decision analysis: the use, current research and future development of MCDA. Applied health economics and health policy 2015; 1-12
  • 13 Mühlbacher A, Bethge S, Kaczynski A. et al. Zielkriterien der medikamentösen Therapie des Diabetes Typ II: Eine Analyse der Patientenperspektive mit Analytic Hierarchy Process und Best-Worst Scaling. Das Gesundheitswesen 2016; 78: 326-336
  • 14 Marsh K, Lanitis T, Neasham D. et al. Assessing the value of healthcare interventions using multi-criteria decision analysis: a review of the literature. Pharmacoeconomics 2014; 32: 345-365
  • 15 Baltussen R, Youngkong S, Paolucci F. et al. Multi-criteria decision analysis to prioritize health interventions: capitalizing on first experiences. Health Policy 2010; 96: 262-264
  • 16 Figueira J, Greco S, Ehrgott M. Multiple criteria decision analysis: state of the art surveys. Springer Science & Business Media; 2005
  • 17 Thokala P, Duenas A. Multiple criteria decision analysis for health technology assessment. Value in Health 2012; 15: 1172-1181
  • 18 Briggs AH, Weinstein MC, Fenwick EA. et al. Model parameter estimation and uncertainty analysis: a report of the ISPOR-SMDM modeling good research practices task force working group–6. Medical decision making 2012; 32: 722-732
  • 19 Schwalm A, Danner M, Seidl A. et al. Wo steht die Kosten-Nutzen-Bewertung des IQWiG. Bundesgesundheitsblatt 2010; 53: 615-622
  • 20 Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen. Jahresbericht 2013. Köln: Stiftung für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen, rechtsfähige Stiftung des bürgerlichen Rechts, Trägerin des Instituts für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG); 2013
  • 21 Gissel C, Götz G, Mahlich J. et al. Cost-effectiveness of interferon-free therapy for hepatitis c in Germany: an application of the efficiency frontier approach. BMC infectious diseases 2015; 15: 1