Gesundheitsbezogene Lebensqualität im Rahmen der frühen Nutzenbewertung von Arzneimitteln nach § 35a SGB V: Ein Endpunkt mit vielen Herausforderungen für alle beteiligten Akteure

Zusammenfassung

Angesichts des wiederholten Einforderns von Ergebnissen zum Endpunkt gesundheitsbezogene Lebensqualität im Zuge der frühen Nutzenbewertung sowie der anhaltenden methodischen Diskussionen stellt sich die Frage, welche Geltung diese Zielgröße im bisherigen Verlauf erfahren hat. Um die Stellung der gesundheitsbezogenen Lebensqualität im Bewertungsprozess zu bestimmen, wurden die veröffentlichten Dokumente zu den ersten 90 Verfahren diesbezüglich akteursbezogen extrahiert und synoptisch bewertet. Die Erkenntnisse sind vielschichtig. Im Grundsatz zeigt sich die Schwierigkeit, eine qualitative Zielgröße zu quantifizieren und deren Wertigkeit zu verorten. Erkennbar ist, dass der Endpunkt gesundheitsbezogene Lebensqualität in einer Reihe von Verfahren a priori nicht erhoben wurde. Liegen hingegen Daten zur gesundheitsbezogenen Lebensqualität vor, so kann vielfach ein Zusatznutzen nicht abgeleitet werden. In den verbleibenden Fällen schließlich wird ein solcher in der Mehrzahl vom IQWiG bzw. G-BA nicht anerkannt. Die Einbeziehung der gesundheitsbezogenen Lebensqualität im Studiensetting scheint zuzunehmen, allerdings ist allzu häufig eine explorative Konzeptualisierung des Endpunktes auszumachen. Entsprechend heterogen stellt sich das vorgefundene Evidenzniveau dar. Neben nicht erreichten statistischen Signifikanzen für eine, einen Zusatznutzen begründende, Berücksichtigung benennen die Evaluationsberichte insbesondere diverse methodische Limitationen, die aus Sicht der Bewertungsinstanzen einen Ausschluss begründen. So werden etwa hohe Anteile fehlender Patientendaten oder Schwierigkeiten bei der Interpretierbarkeit der Messergebnisse angeführt. Hinsichtlich der dahinterstehenden Bewertungssystematiken zeigen sich allerdings Inkonsistenzen bei der Anwendung sowohl konzeptioneller als auch methodischer Standards. Um die Wertigkeit des Endpunktes gesundheitsbezogene Lebensqualität innerhalb der frühen Nutzenbewertung zu erhöhen, erscheint es notwendig, verlässliche (Mess-)Standards konsensuell zu etablierten. Zudem sollten die Wertungskriterien transparenter gemacht und eine Harmonisierung mit dem Zulassungsprozess zumindest für die Erstbewertung angestrebt werden.

Abstract

Considering repeated demands to present data on health-related quality of life (HRQoL) in the context of early benefit assessment of drugs in Germany, on the one hand, and the ongoing methodical debates on this outcome, on the other, the question about its significance in the evaluation procedure has been raised. Published documents of the first 90 early benefit assessments were extracted in order to estimate the importance of HRQoL in the assessment process for each involved stakeholder, and synoptically evaluated. The main challenge is to quantify a qualitative effect variable and to estimate its value. In several early benefit assessments, HRQoL had not been elicited a priori. In many cases where some data on HRQoL are presented, no added benefit can be derived. Finally, in most of the remaining assessments, no added benefit was recognized by IQWiG or the Federal Joint Committee. Even though the incorporation of HRQoL in clinical trial protocols is increasing, the endpoint is mostly conceptualized in an explorative manner. Hence, there is heterogeneity in the identified evidence. Beyond missing statistical significance, the assessment reports refer to a range of different methodological limitations, leading the responsible stakeholders to exclude HRQoL from their assessments, e. g. a high proportion of missing patient data or difficulties in the interpretation of the measurement results are mentioned. Regarding the implemented assessment approaches, inconsistencies in the applied conceptual and methodological standards were uncovered. To increase the importance of the endpoint HRQoL in the context of the early benefit assessment of drugs, establishing reliable measurement standards by consensus seems to be necessary. Furthermore, the valuation criteria should be made more transparent and attempts must be made to harmonize them with the approval process for at least the first early assessment of a new drug.

Schlüsselwörter

Gesundheitsbezogene Lebensqualität - Frühe Nutzenbewertung - AMNOG - Hersteller - IQWiG - Gemeinsamer Bundesausschuss

Key words

health-related quality of life - early benefit assessment - AMNOG - manufacturers - IQWiG - Federal Joint Committee

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