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Fortschr Neurol Psychiatr 2016; 84(05): 256
DOI: 10.1055/s-0042-109901
DOI: 10.1055/s-0042-109901
Fokussiert
Huntington-Krankheit – Das verantwortliche Gen stummschalten
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Publication History
Publication Date:
14 June 2016 (online)
Die Huntington-Krankheit ist eine der häufigsten erblich bedingten neurodegenerativen Erkrankungen. In Deutschland rechnet man mit rund 8000 Erkrankten und weiteren 30 000 Personen, die das veränderte Gen in sich tragen könnten. Eine an die Wurzel gehende Behandlung, die den Krankheitsverlauf wesentlich abmildern könnte, gibt es bisher nicht. In einer klinischen Behandlungsstudie, an der 6 Huntington Zentren in 3 Ländern zusammenarbeiten, wird erstmals das Stummschalten eines krankmachenden Gens am Menschen erprobt.