Autosomal-dominante polyzystische Nierenerkrankung – Erste krankheitsmodifizierende Therapie zugelassen

Als erstes Medikament zur Therapie der autosomal-dominanten polyzystischen Nierenerkrankung (ADPKD) wurde kürzlich Tolvaptan zugelassen. In einer Phase-III-Studie nahm unter der Therapie mit dem selektiven Vasopressin-2-Rezeptor-Antagonisten über einen Zeitraum von 3 Jahren gegenüber Placebo das Nierenvolumen weniger stark zu und die Nierenfunktion weniger stark ab.

Tolvaptan (Jinarc^®) blockiert als krankheitsmodifizierendes Medikament die Bindung von Vasopressin an den V2-Rezeptor, wodurch die erhöhte Produktion von cAMP (zyklisches Adenosinmonophosphat) in der Zelle gehemmt wird. Denn bei der ADPKD kommt es zu einer durch Vasopressin verstärkten Hochregulation von cAMP, das die Bildung und Vergrößerung von Nierenzysten fördert.

• Literatur

• 1 Torres VE, Chapman AB, Devuyst O et al.; TEMPO 3:4 Trial Investigators. Tolvaptan in patients with autosomal dominant polycystic kidney disease. N Engl J Med 2012; 367: 2407-2418
• 2 Grantham JJ, Torres VE, Chapman AB et al.; CRISP Investigators. Volume progression in polycystic kidney disease. N Engl J Med 2006; 354: 2122-2130
• 3 Torres VE, Harris PC, Pirson Y. Autosomal dominant polycystic kidney disease. Lancet 2007; 369: 1287-1301