Subscribe to RSS
DOI: 10.1055/s-0034-1370997
M. Gaucher und Imiglucerase 2009/2010: Was leitet eine plötzlich erzwungene Priorisierung?
Gaucher’s Disease and Imiglucerase in 2009/2010: What Leads to a Suddenly Enforced Prioritisation?Publication History
Publication Date:
26 March 2014 (online)
![](https://www.thieme-connect.de/media/gesu/201502/lookinside/thumbnails/10.1055-s-0034-1370997-1.jpg)
Zusammenfassung
Der M. Gaucher ist eine unbehandelt meist progrediente, in bestimmten Formen auch lebensbedrohliche lysosomale Speicherkrankheit; sie beruht auf einem angeborenen Mangel an saurer beta-Glucocerebrosidase. Dieser lässt sich durch eine spezifische Enzymsubstitution ausgleichen. Die Therapie hat das Potenzial, die Krankheit in die Remission zu bringen und das Leben der Kranken zu normalisieren. Im Juni 2009 gab der Hersteller des ersten und damals einzigen Ersatzpräparats (Cerezyme®) unvermittelt bekannt, dass aufgrund einer Virusinfektion seiner Bioreaktoren die Produktion von Imiglucerase kurzfristig eingestellt werden müsse. Danach konnte die Firma Genzyme weltweit teilweise nur noch 20% der ursprünglich ausgelieferten Menge bereitstellen. Die Situation normalisierte sich erst wieder Anfang des Jahres 2011. In Folge dieser unerwarteten Knappheit mussten die relevanten Akteure sehr rasch und unvorbereitet klären, welche Patientengruppen und Krankheitszustände prioritär versorgt werden sollten und wem welche Imiglucerase-Rationen zuzuteilen wären. Diese kurzfristig erzwungene Priorisierung und Rationierung erlaubt die Beschreibung und Analyse der von den Akteuren spontan gewählten Kriterien. Sie gibt Aufschluss über die gemeinsam präferierten Werte der Patienten, Patientenorganisation, Kliniker und Hersteller. Zur Rekonstruktion der Ereignis- und Reaktionskette und der in ihr sichtbar werdenden Kriterien- und Wertpräferenzen wurden in Deutschland halbstandardisierte Interviews geführt. Sehr klar zeigte sich eine enge spontane Orientierung an einem medizinischen Bedarfs- und einem gesellschaftlichen Solidaritätsprinzip.
Abstract
Gaucher’s disease is, when left untreated, a progressive and in some subsets even life-threatening lysosomal storage disease. It is caused by a genetically linked deficit of acid beta-glucocerebrosidase. The enzyme can be replaced by Cerezyme®/imiglucerase produced by Genzyme Corp. The therapy has the potential to induce remission and normalise the patient’s life. In June 2009 Genzyme had to announce a viral contamination of its bioreactors which led to a sudden stop of the entire production of imiglucerase. Subsequently only 50–20% of the former supply could be provided worldwide. The situation was not normalised until the beginning of the year 2011. Due to this unexpected shortage the relevant actors had to clarify quickly and unprepared which patient groups to prioritise and whom to supply with what quantities of imiglucerase. The shortly enforced prioritisation and rationing provide an opportunity to describe and analyse the spontaneously choosen prioritisation criteria and reveal value preferences shared by clinicians, patients, patient representatives, and company representatives. To reconstruct the chain of events and reactions and the revealed criteria and value preferences partly standardised interviews with representatives of the relevant stakeholder groups were conducted. Very clearly, the actors spontaneously chose to follow a medical need and a social solidarity principle.
-
Literatur
- 1 Mistry PK, Cappellini MD, Lukina E et al. A reappraisal of Gaucher disease-diagnosis and disease management algorithms. In: American Journal of Hematology 2011; 86: 110-115
- 2 Zimran A. How I treat Gaucher disease. In: Blood online 2011 DOI: 10.1182/blood-2011-04-308890
- 3 Hollak CEM, vom Dahl S, Aerts JMFG et al. Force Majeure: Therapeutic measures in response to restricted supply of imiglucerase (Cerezyme) for patients with Gaucher Disease. In: Blood cells mol dis 2010; 44: 41-47
- 4 Raspe H, Schulze J. Medizinische Versorgung: Ärztlich unterstützte Priorisierung ist notwendig und hilfreich. In: Dtsch Arztebl 2013; 110 A-1091/B-947/C-944
- 5 Butterfield WJH. Priorities in medicine. Nuffield Provincial Hospital Trust 1968; (198 S.)
- 6 Pornak S, Meyer T, Raspe H. Priorisierung in der Medizin – Verlauf und Ergebnisse der dänischen Priorisierungsdebatte. In: Gesundheitswesen 2011; 73: 680-687
- 7 Raspe H, Meyer T. Priorisierung in der medizinischen Versorgung: Norwegen und seine Parlamentskommissionen. Nach einem Gespräch mit Prof. Dr. theol. Inge LØnning im November 2010. In: Gesundheitswesen 2012; 74: 45-48
- 8 Fleischhauer K. Probleme der Kostenbegrenzung im Gesundheitswesen durch Prioritätensetzung – ein Blick über die Grenzen. Jahrbuch Wissenschaft Ethik 1997; 2: 137-153 Raspe H: Priorisierung von rehabilitativen Leistungen: Anlässe, Methoden, Probleme. Deutsche Rentenversicherung 8/1997, 487-496
- 9 Zentrale Ethikkommission . Priorisierung medizinischer Leistungen im System der Gesetzlichen Krankenversicherung (GKV). In: Dtsch Arztebl 2007; PP 6 531–535
- 10 Deutscher Bundestag . Bericht der Enquete-Kommission Ethik und Recht in der modernen Medizin. Drucksache 15/5980 2005 Berlin: Deutscher Bundestag;
- 11 Liesching F, Meyer T, Raspe H. Eine Analyse des nationalen öffentlichen Priorisierungsdiskurses in deutschen Printmedien. In: Zeitschrift für Evidenz, Fortbildung und Qualität im Gesundheitswesen 2012; 106: 389-396
- 12 Meyer T. Priorisierung in der medizinischen Versorgung – Diskussion in Deutschland – Praxis in Schweden 2012. Im Internet http://www.provinz.bz.it/gesundheitswesen/download/Meyer.pdf Stand: 26.08.2013
- 13 Rieser S, Stüwe H. Interview mit Dr. med. Philipp Rösler (FDP), Bundesminister für Gesundheit „Ich kann nicht mehr Geld versprechen, aber ein faires System“. In: Dtsch Arztebl 2010; 107 A-215/B-191/C-187
- 14 Carlsson J. Nationale und regionale Priorisierung im schwedischen Gesundheitswesen: Erfahrungen aus der Kardiologie. In: Zeitschrift für ärztliche Fortbildung und Qualität im Gesundheitswesen 2012; 106: 435-442
- 15 Broqvist M, Brantig Elgstrand M, Carlsson P et al. National Model for Transparant Prioritisation in Swedish Health Care. Revised Version. National Centre for Priority Setting in Health Care 2011
- 16 Swedish Parliamentary Priorities Commission . Priorities in Health Care. Ethics, economy, implementation. Stockholm: SOU; 1995
- 17 Interview mit Facharzt für Innere Medizin und Gastroenterologie in Oberhausen; Telefoninterview durchgeführt am 06.11.2011; Interview mit Facharzt für Innere Medizin und Gastroenterolgie in Köln und Mitglied der EWGGD; Interview durchgeführt am 19.10.2011 in Köln; Interview mit Facharzt für Gastroenterologie in Hamburg; Interview durchgeführt am 02.09.2011 in Hamburg, Interview mit Facharzt für Kinder- und Jugendmedizin in Mainz; Interview durchgeführt am 15.11.2011 in Mainz; Interview mit Stellvertretenden Vorstandsvorsitzender der GGD; Vorstandsmitglied der European Gaucher Alliance; Telefoninterview durchgeführt am 29.08.2011
- 18 Interview mit Facharzt für Kinder- und Jugendmedizin in Mainz; Interview durchgeführt am 15.11.2011 in Mainz
- 19 Mengel E. Engpass der Enzymersatztherapie mit Imiglucerase (Cerezyme®). In go-schee brief, Ausgabe 2009; 24: 48-49
- 20 GGD (2010). Im Internet http://www.ggd-ev.de/index/menuid/31/reporeid/0/page/2 Stand: 10.12.2011
- 21 Mengel E. Versorgung der Gaucher Patienten mit Enzymersatztherapie. In go-schee brief, Ausgabe 2010; 25: 38-40
- 22 Interview mit dem stellvertretenden Vorstandsvorsitzenden der GGD; Vorstandsmitglied der European Gaucher Alliance; Telefoninterview durchgeführt am 29.08.2011
- 23 Möglicherweise maximierte man in diesem speziellen Fall – vermutlich unbewusst – auch die „klinische“ Nutzensumme über alle Patienten. Dies liegt daran, dass Imiglucerase die Krankheit in eine nahezu vollständige Remission bringen kann. Wird die Therapie unterbrochen, dann kann es bei im Grunde schwer Betroffenen zu dramatischen Nutzenverlusten kommen – anders als etwa beim M. Pompe, bei dem die Enzymersatztherapie nur das Potential hat, die aktuelle Situation zu halten und einen weiteren Progress zu verhindern