Diabetologie und Stoffwechsel 2012; 7 - FV_30
DOI: 10.1055/s-0032-1314462

Transfusion von autologem Nabelschnurblut bei Kindern mit neu diagnostiziertem Typ 1 Diabetes zur Verbesserung der Blutzuckerkontrolle

E Giannopoulou 1, 2, M Wallner 1, 2, H Boerschmann 3, M Bunk 1, 2, S Hummel 1, 2, K Warncke 2, 3, I Teichert von Lüttichau 3, MJ Haller 4, DA Schatz 4, EF Lampeter 5, AG Ziegler 1, 2
  • 1Forschergruppe Diabetes e.V., Neuherberg, Germany
  • 2Forschergruppe Diabetes, Klinikum rechts der Isar, Technische Universität München, Neuherberg, Germany
  • 3Kinderklinik München Schwabing – Klinik und Poliklinik für Kinder- und Jugendmedizin, Klinikum Schwabing, StKM GmbH und Klinikum rechts der Isar (AöR) der Technischen Universität München, München, Germany
  • 4Department of Pediatrics, University of Florida, Gainesville, Florida, United States
  • 5VITA34 International AG, Leipzig, Germany

Fragestellung: Aufgrund des hohen Anteils an hämatopoetischen Stammzellen und regulatorischen T-Zellen, die möglicherweise eine Modulation des Autoimmunprozesses induzieren können, gilt Nabelschnurblut als ein potentieller therapeutischer Ansatz für Autoimmunkrankheiten. Das Ziel dieser Studie ist die Bewertung der Sicherheit und potenziellen Wirksamkeit einer einmaligen autologen Nabelschnurbluttransfusion bei Kindern mit Typ 1 Diabetes(T1D) im Hinblick auf die Regeneration der Beta Zellen des Pankreas und eine Verbesserung der Blutzuckerkontrolle.

Methodik: Bei 5 Kindern(medianes Alter 3,0 Jahre; IQR: 2,4–3,7) mit neu diagnostiziertem T1D(mediane Diabetesdauer 14 Wochen; IQR: 11,5–45,0) wurde zwischen 02/2009 und 04/2010 eine autologe Nabelschnurbluttransfusion durchgeführt. Weitere 5 Kinder(medianes Alter 10,1 Jahre; IQR: 7,6–10,5) mit neu diagnostiziertem T1D(mediane Diabetesdauer 20 Wochen; IQR: 16,5–41,0) wurden zwischen 09/2008 und 01/2011 in die Kontrollgruppe eingeschlossen. Bei allen Kindern wurde zum Zeitpunkt der Transfusion bzw. bei Einschluss sowie 6 Monate nach Transfusion bzw. Einschluss in die Studie ein Mixed Meal Tolerance Test durchgeführt und zum Zeitpunkt -20,-10, 0, 15, 30, 60, 90, 120min nach Einnahme einer definierter Menge von Boost (6ml/kg Körpergewicht) Blutproben zur Bestimmung des C-Peptids(ng/ml) abgenommen. Als zusätzliche metabolische Marker wurden der HbA1c% und der tägliche Insulinbedarf(IE/kg Körpergewicht/Tag) bestimmt. Um die Veränderung der metabolischen Parameter innerhalb des Untersuchungszeitraums zu beschreiben, wurde für jeden Studienteilnehmer ein Index berechnet: (WertMonat6/WertMonat0)-1.

Ergebnisse: Keine serious adverse events wurden beobachtet. Bei Kindern der Transfusionsgruppe(TG) und Kontrollgruppe(KG) kam es während des 6 Monate Follow-ups zu einem signifikanten Abfall des medianen stimulierten C-Peptids(TG: 1,07 vs. 0,39, p=0,04 und KG: 1,8 vs. 1,1, p=0,04) und des medianen AUC(Area under the curve) C-Peptids(TG: 103,8 vs. 39,9; p=0,04 und KG: 190,1 vs. 106,5; p=0,04). Kinder der KG zeigten im Verlauf der 6 Monate einen Anstieg des medianes HbA1c%(6,6 vs. 7,3, p=0,04). Die metabolischen Parameter unterschieden sich nicht zwischen der Transfusionsgruppe und der Kontrollgruppe (medianer Index für nüchtern C-Peptid 0,25 (IQR:-0,7 bis 0) vs. -0,29 (IQR-0,5 bis 0,3) p=0,8; stimuliertes C-Peptid 0,08(IQR:-0,8 bis 0) vs. -0,3(IQR:-0,4 bis -0,2) p=0,9; AUC C-Peptid -0,1(IQR:-0,8–0) vs. -0,3(IQR: -0,4 bis -0,2) p=0,9; HbA1c% 0,01(IQR:-0,05–0,2) vs. 0,09(IQR: 0,08–0,1) p=0,5; Insulinbedarf 0(IQR: -0,4–0,5) vs. 0,3(IQR: -0,05–1,3) p=0,2.

Schlussfolgerung: Die Transfusion von autologem Nabelschnurblut ist sicher, zeigt bislang jedoch noch keinen positiven Effekt auf die Blutzuckerkontrolle. Eine längerfristige Nachbeobachtungszeit sowie die Steigerung der Fallzahl sind erforderlich um eine potentielle positive Wirkung der Transfusion auf die β-Zell-Restfunktion bei Kindern mit T1D zu belegen.