Sichelzellerkrankung: Gentherapie erfolgreich an Menschen getestet

Der Sichelzellerkrankung liegt ein genetisch bedingter Defekt der β-Globin-Einheit des adulten Hämoglobins zugrunde. Menschen mit einer zusätzlichen, erblich bedingten Persistenz des fetalen Hämoglobins leiden weniger stark an den Symptomen der Sichelzellerkrankung. Diese Beobachtung bildet die Grundlage für einen neuen Therapieansatz, der auf der Induktion der Expression von fetalem Hämoglobin in den Erythrozyten-Vorläuferzellen beruht.

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Article published online:
18 December 2023