Spinale Muskelatrophie Typ 1: Lernen mit Risdiplam behandelte Kinder das Sitzen?

Die spinale Muskelatrophie (SMA) Typ 1 tritt innerhalb der ersten 6 Lebensmonate auf und verläuft rasch progredient. Die betroffenen Kinder können typischerweise nie ohne Unterstützung sitzen und versterben ohne Behandlung in der Regel innerhalb der ersten 2 Lebensjahre. Profitieren sie hinsichtlich der motorischen Entwicklung von einer Therapie mit Risdiplam? Dieser Frage ging eine an 14 Zentren in 10 Ländern durchgeführte Studie nach.

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09 December 2021